作者：海北@健點(diǎn)子ihealth
歐洲批準(zhǔn)無(wú)義突變新藥
美國(guó)拒絕
美國(guó)的外顯子跳躍51新藥
歐盟碰壁
這場(chǎng)沒(méi)有硝煙的戰(zhàn)爭(zhēng)
仍在繼續(xù)
其中的情節(jié)
一一道來(lái)
上周，歐洲藥品管理局（EMA）的專家委員會(huì)，人用藥物產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）建議，擴(kuò)大治療無(wú)義突變杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）的新藥，PTC-124的適應(yīng)癥。
PTC-124上市名為Translarna。在2014年獲得歐盟批準(zhǔn)，用于治療5歲及5歲以上的DMD患者。
如今，這個(gè)口服新藥被批準(zhǔn)治療年齡更小的兒童。
從此，患有無(wú)義突變的2-5歲的兒童也可以使用PTC-124了。
PTC-124的化學(xué)通用名為ataluren，由位于美國(guó)新澤西州的生物科技公司PTC研制和開發(fā)上市。
與此同時(shí)，PTC公司也在全球積極研發(fā)ataluren，目前已經(jīng)在加拿大，澳大利亞和以色列進(jìn)行一項(xiàng)為期三年的二期臨床試驗(yàn)。
在國(guó)內(nèi)，PTC公司尋求開發(fā)ataluren在三個(gè)城市的三甲醫(yī)院開展臨床試驗(yàn)。其中包括：北京，上海和深圳。
可是，相比在歐洲的捷報(bào)頻傳，在美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）目前，PTC卻運(yùn)氣不佳，屢戰(zhàn)屢敗。
下面是從2016年至今的碰壁經(jīng)歷。
2016年2月: FDA拒絕接受PTC 關(guān)于PTC-24的新藥申請(qǐng)，理由是臨床試驗(yàn)未能達(dá)到主要終點(diǎn)。
2016年10月: FDA再次拒絕PTC提出的上訴
2017年9月：FDA堅(jiān)持認(rèn)為，沒(méi)有足夠的證據(jù)支持PTC-124對(duì)無(wú)義突變引起的DMD的有效性，需要更多研究。
2017年10月: PTC再次收到FDA拒絕函。美國(guó)患者因此也無(wú)緣使用PTC-124。
其實(shí)，這和另一個(gè)DMD新藥，治療外顯子51跳躍的新藥，冰火兩重天。
美國(guó)生物科技公司Sarepta的eteplirsen，是一種反義寡核苷酸，在2016年底，獲得FDA的加速批準(zhǔn)。
Eteplirsen治療約13%的DMD患者， 一年的治療成本花費(fèi)約30萬(wàn)美元。
雖然圍繞這個(gè)新藥的療效爭(zhēng)議很大，但是FDA還是批準(zhǔn)了第一個(gè)治療DMD的新藥。
在歐洲，eteplirsen則沒(méi)有如此順利。
6月1日兒童節(jié)這天，歐洲藥物管理局的專家委員會(huì) CHMP宣布，對(duì)于批準(zhǔn)采取消極意見(jiàn) 。
這意味著， eteplirsen在歐盟的前景蒙上陰影，不容樂(lè)觀。
CHMP 最關(guān)心的是, 主要的研究?jī)H僅涉及12名患者，而且， 沒(méi)有 eteplirsen 與安慰劑超過(guò)24周的比較研究。
而且，其中和安慰劑比較，沒(méi)有在6分鐘步行距離有任何意義上的差異。
"將主要研究結(jié)果與歷史數(shù)據(jù)進(jìn)行比較的方法并不令人滿意, 能表明該藥是有效的?！癈HMP在決定中表示。
"委員會(huì)認(rèn)為，需要進(jìn)一步的數(shù)據(jù), 以表明 Exondys 治療而生產(chǎn)的肌萎縮蛋白的數(shù)量非常低, 給患者帶來(lái)了持久的好處," CHMP 寫道。
"CHMP 認(rèn)為, Exondys 在治療 DMD 方面的利益和風(fēng)險(xiǎn)的平衡是無(wú)法建立的," 該聲明總結(jié)說(shuō)。
"因此, CHMP 建議，拒絕授權(quán)上市?！?/p>
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Sarapta公司聲明：
http://www.pharmavoice.com/newsreleases/anticipated-sarepta-receives-negative-chmp-opinion-exondys-eteplirsen-treat-patients-duchenne-muscular-dystrophy-europe/
CHMP新聞稿：
https://musculardystrophynews.com/2018/06/04/ema-chmp-recommends-translarna-treat-younger-duchenne-children-dmd/